Una neonata di appena 6 mesi, affetta da Atrofia Muscolare Spinale, è stata curata al Santobono di Napoli con il farmaco più costoso al mondo: il miracolo della medicina
L’ospedale pediatrico Santobono di Napoli ha compiuto un vero e proprio miracolo: una neonata, di appena 6 mesi, è guarita da una malattia genetica tramite il farmaco più costoso del mondo. La piccola, affetta da Atrofia Muscolare Spinale, sarebbe morta nel giro dei primi due anni di vita. Il trattamento si è basato su una terapia genica estremamente innovativa, consentita in Europa solo a partire dallo scorso maggio.
In Italia, è il primo intervento di questo tipo ad esser stato effettuato finora.
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Atrofia Muscolare Spinale: il farmaco che può guarirla
La SMA – Atrofia Muscolare Spinale – è una malattia genetica che causa un incremento progressivo della debolezza muscolare. Questo processo, a lungo andare, compromette funzioni vitali quali la respirazione e la deglutizione, portando alla morte entro i due anni di vita.
Grazie ad una terapia genica di grande innovazione, introdotta in Italia lo scorso 17 novembre, è stato effettuato il primo trattamento di questo tipo presso l’ospedale Santobono di Napoli. La paziente era una bambina di appena 6 mesi, affetta da SMA.
La cura somministrata alla piccola prevedeva l’utilizzo del farmaco più costoso al mondo: un prezzo pari a circa 1,9 milioni di euro per un solo trattamento. Grazie all’azione di tale farmaco, si riesce a stimolare la produzione della proteina mancante da parte delle cellule del midollo spinale.
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“Ringrazio il dottore Varone che dall’inizio ha sostenuto e sostiene la nostra battaglia contro la SMA“, ha dichiarato Luigi Russo, il padre della piccola Sofia, la bimba che è attualmente guarita. Grazie al farmaco, si ottiene la completa regressione della malattia, e la conseguente correzione del difetto genetico.
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